克日
，ReviR Therapeutics（溪砾科技
，下称ReviR）宣布完成3000万美元A轮融资
，本轮投资将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR
，并连系AI手艺与ReviR团队富厚的药物研发履历
，一连推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症
，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。

ReviR建设于2021年
，现在已搭建起完整的国际化团队、先进的AI平台及成熟的管线系统
，聚焦神经退行性疾病等遗传性有数病结构多条自研管线
，并在癌症、免疫、代谢等领域开展相助与响应管线研发。

在药物研发中
，80%以上已知疾病相关卵白无法通过现有手段靶向
，靶向卵白的立异药研发面临“不可成药”难题。而古板基因疗法保存递送难题
，尤其在神经系统疾病领域
，大分子药物难以穿越血脑屏障
，绝大部分只能通过注射等侵入性手段
，治疗不可逆、给药效率低。

ReviR基于中心规则
，从卵白的上游RNA出发举行立异疗法开发
，连系AI开发适口服的基因疗法
，通过小分子药物调控RNA
，影响卵白表达
，针对疾病机理从基因层面举行治疗突破。

目今
，ReviR专注于开发小分子针对RNA剪接举行调控
，借助自主研发的VoyageR AI药物发明平台
，举行剪接靶点展望、分子活性展望以及分子天生与优化。该平台基于内部爆发的组学数据集举行模子训练
，在三年的迭代中日趋成熟
，极大加速了管线研发希望。

在此基础上
，ReviR开发的“适口服的基因疗法”一方面能够调控基因表达
，适用于普遍的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高
，且治疗相对可逆、危害较低；蚪嘀治抟┛芍蔚囊糯陨窬低臣膊〖鞍┲⒋葱碌睦甯
，造福全球规模内数以亿计的患者。

ReviR联合首创人、董事长李阳博士体现：全球规模内的神经系统疾病种类繁多、患者数目重大
，大部分疾病却仍然面临无药可治的处境
，ReviR专注于开发适口服的基因疗法
，从RNA层面举行基因调控
，为临床提供更利便、清静的治疗选择。我们将继续优化迭代AI平台
，并一连推进管线进入临床试验
，让研究效果落地进入市场。

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